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向惠玲代表:加速罕见病药品引进让国内患者受益

http://www.gxrd.gov.cn    2015年03月23日 11:59     来源:新华社

  3日,一名自称广西桂林平乐县普通工人的网民在网上留言,称其子因患粘多糖4型罕见病,目前国内无药可治,致使一家人陷入绝望。希望尽快将罕见病的专项法律法规列入立法规划,加速罕见病药品的引进。

 

  巧合的是记者3日在采访全国人大代表、桂林市工人文化宫副主任向惠玲时,得知这名患者家属在全国两会前特意找到她,委托她把建立罕见病医疗保障机制的建议带到全国两会。

 

  “明知道将来的路不好走,但他们仍坚持不放弃治疗,这种精神让人感动,但也让人悲哀,目前我国对‘渐冻人’‘瓷娃娃’等罕见病的医疗保障政策几乎空白。”向惠玲说。

 

  向惠玲长期参与自闭症干预治疗志愿者活动,对罕见病也有一定的关注,她告诉记者,国内目前还没有专门的药物治疗“粘宝宝”,美国虽然已研制出这类药物,但药费昂贵,每年的费用为两三百万元,而我国至今还没有把这种病纳入医保,这对普通家庭来说是难以承受的。

 

  向惠玲认为,罕见病药物并不像感冒药等常见药物能在短期内带来经济效益,因此从事研发罕见病药物的机构少之又少,一些国内医药公司研制新药的收入与研发时间、风险不成正比,回报也远不及国外同类企业。

 

  “既然我国目前还未研究出这类药物,而国外有的话,可降低药物引进标准,通过中外合作方式将药物引进国内,让国内患者家庭受益。”向惠玲说。

 

  向惠玲建议对罕见病进行定义、归类和明确界定,将罕见病的专项法律法规列入立法规划,同时加强对罕见病药物研发的投入力度。

 

(卢羡婷、赵文君)

编辑:李欣颖  审核:林青松